肿瘤是危害人类生命严重的疾病之一，传统治疗肿瘤的方法有手术、化疗、放疗等，这些方法虽然在临床上取得了一定的成就，但是很难彻底治愈肿瘤。
近些年来，研究人员通过分析肿瘤的发因、发病及治疗过程，将彻底根治肿瘤的途径寄希望于基因治疗。所谓肿瘤的基因治疗，就是用基因转移技术将正常或野生型等外源基因导入宿主细胞，直接修复或纠正肿瘤相关基因的结构与功能缺陷，或者通过增强宿主的免疫防御功能杀伤肿瘤细胞。
1、抑癌基因治疗
抑癌基因又称抗癌基因、隐形易感基因、隐形癌基因，指正常细胞内存在的、能抑制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群。研究表明几乎一半人类肿瘤都存在抑癌基因的失活，可见抑癌基因失活与肿瘤生长有着密切的关系，因此可将正常的抑癌基因导入肿瘤细胞，去补偿和代替突变或缺失的抑癌基因、逆转肿瘤细胞的表型、抑制癌细胞的增殖、诱导细胞凋亡，以达到治疗的目的。
2、抑制肿瘤血管形成治疗
抗肿瘤血管生成基因治疗就是向肿瘤或靶细胞周围组织导入血管生成调节因子基因，通过改变肿瘤血管诱导因子和抑制因子之间的平衡来达到治疗肿瘤的目的。抑制血管生长的因子主要有血管内皮抑素、白细胞介素、干扰素、血管抑制素等。能抑制血管内皮细胞的增殖和迁移，促进内皮细胞凋亡，进而抑制肿瘤的血管形成。
3、肿瘤免疫基因治疗
目前肿瘤疫苗治疗也是一种新的研究方向，其中研究多的是树突状细胞(DC)疫苗。DC细胞是体内功能强、惟一能活化静息T细胞的专职抗原提呈细胞，是启动、调控和维持免疫应答的中心环节。围绕DC建立的旨在增强机体特异性抗肿瘤免疫能力的一系列策略，已成为肿瘤生物治疗的重要课题。目前，活化的树突状细胞已经成为某些肿瘤的有效治疗手段之一，已用于治疗淋巴瘤、乳腺癌、胃癌等，并取得了一定的成果。
4、自杀基因治疗
自杀基因治疗的一个显着特点是产生“旁观者效应”（bystander effect，BE），即不仅杀死已经转染的肿瘤细胞，而且可引起临近未转染的肿瘤细胞死亡，其机制是通过细胞间的缝隙连接将毒性代谢产物，从转染的肿瘤细胞中转移到相临的肿瘤细胞，或者通过血管凋亡抑制肿瘤生长。
5、存在的问题及展望
肿瘤基因治疗目前还处于发展早期，虽然在动物实验及临床I、II期实验中取得了较好的效果，但许多理想结果尚不能在人体上完全实现，其在临床实践中还面临许多困难。
今后努力的方向有以下几方面：进一步认清机体抗肿瘤机制，寻找新的治疗途径；发现更有效的载体，进一步提高目的基因的表达效率；多基因联合治疗，可克服单基因治疗时局部浓度不高，作用时间不长等缺点。我们相信随着人类基因组计划的实施和分子生物学技术的发展，肿瘤的基因治疗会取得更大的成就，更好的为人类服务。
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