在所有髓母细胞瘤患者的治疗中，小于3岁患儿的治疗是目前具有挑战性、也是预后差的人群。该人群所患肿瘤往往体积较大，常有早期的全脊髓播散，手术全切肿瘤的可能性也较其他人群小。目前的治疗手段大致分为三种：

 

　　（1）：全身性化疗结合清髓性、大剂量化疗，如肿瘤复发给予放疗；（2）：全身性化疗结合局部的适形放疗；（3）：全身性化疗结合脑室内化疗 。由于放射治疗对于正在生长发育期的脑和脊髓的影响，导致患儿可能出现记忆力、学习能力、性格、语言功能、听力等多方面的严重障碍，这三种手段均为采用化疗来尽量延缓或者代替放疗的使用，关于放疗的应用时间、剂量和范围目前还没有定论。

 

　　Grill等采用第一种方法，将常规化疗作为一线疗法，肿瘤复发或播散则给予大剂量化疗、二次手术及放疗，无肿瘤残余或播散的患儿其5年PFS和OS分别为29%和73%，播散患儿则为13%和13%，该作者认为只有在无肿瘤播散且手术全切除的情况下，单纯化疗才可以有效控制病情。Ashley等则采用第二种方法，其研究针对于肿瘤均未发生播散的患儿，在诱导化疗后，对后颅窝行适形放疗（全脑脊髓轴18 -23.4 Gy，瘤床50.4 -54 Gy），其后维持化疗，共74例患儿，其4年的EFS和OS分别为50% ± 6% 和69% ± 5.5%，其中D/N型髓母细胞瘤的4年EFS为58% ± 8%。该作者认为应该常规采用后颅窝的适形放疗，但是如果患儿为D/N亚型，是否需要放疗则没有明确的结论。

 

　　Rutkowski等则采用第三种方法，用甲氨蝶呤的脑室内给药代替放疗，在该研究中，普通危险组患儿如果肿瘤得到手术全切除，其5年EFS和OS分别为82% ± 9% 和93% ± 6%；而有播散的患儿则为33% ± 14%和38% ± 15%。该作者新的报道包括45例肿瘤未扩散患儿，其5年EFS和OS分别为57% ± 8% 和80% ± 6%；其中D/N型的5年EFS和OS分别为90% ± 7% 和100% ± 0%[32]。因此该作者认为如果肿瘤没有发生播散，该方法可以取代放疗的应用，而在有残余肿瘤和肿瘤播散的情况下，该作者也倾向于大剂量化疗。但是甲氨蝶呤脑室内给药导致大多数患儿出现了白质脑病，是该疗法主要的缺点，仍然需要长期的随访结果。